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Pourquoi faire la thérapie génique?
La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. Au départ, cette approche a été conçue pour suppléer un gène défectueux en cas de maladie monogénique (i.e. liée à la dysfonction d’un seul gène).
Qui a découvert la thérapie génique?
C’est l’ensemble de ces progrès qui, en 1990, permettront à l’américain Steven Rosenberg de tenter un premier essai de thérapie génique chez l’homme, un essai se fondant sur l’injection de lymphocytes T génétiquement modifiés chez des patients atteints de cancer. Le début d’une grande aventure.
Comment la thérapie génique A-t-elle permis de soigner des enfants bulles?
Réinjecter le gène manquant Dans les semaines suivant la naissance, ils développent des infections graves, potentiellement mortelles. En attendant un donneur apparenté de moelle osseuse, ces enfants doivent vivre dès la naissance à l’abri dans des chambres stériles, d’où leur surnom de «bébés-bulles».
Comment mener une thérapie familiale?
La thérapie familiale est généralement brève, 5 à 6 séances suffisent. Mais elle peut être plus longue ou plus courte en fonction de la situation. Le déroulement de la thérapie dépend également des pratiques de chaque thérapeute (psychanalytique, systémique, comportementale et cognitive).
Quels sont les succès de la thérapie génique?
Des succès majeurs ont été obtenus lors d’essais cliniques et le domaine est en plein essor. Plusieurs médicaments de thérapie génique sont aujourd’hui sur le marché, en Europe, aux Etats-Unis et en Chine.
Quels sont les essais de thérapie génique?
Actuellement, près de 20\% des essais de thérapie génique ont été réalisés par injection directe d’ADN, modifié et protégé des nucléases grâce à des modifications chimiques, ou intégré dans un plasmide. Une autre stratégie est la lipofection : le gène thérapeutique est associé à des lipides cationiques qui favorisent son entrée dans la cellule hôte.
Quels sont les médicaments de thérapie génique disponibles?
« Aujourd’hui, 10 médicaments de thérapie génique sont disponibles dont 4 en grande partie grâce à l’AFM. Un onzième devrait être prêt à la fin de l’année », révèle Serge Braun. Près de 700 essais cliniques sont en cours dans le monde.
Quels sont les accidents liés à la thérapie génique?
Les débuts de la thérapie génique ont été marqués par quelques accidents liés à l’utilisation de vecteurs viraux. Ceux-ci ont entrainé des réactions inflammatoires incontrôlables ou provoqué des cancers liés à l’intégration du gène thérapeutique à proximité d’oncogènes.